Podsumowanie projektu

                              

Podsumowanie projektu

Lek sierocy na zapalenie rogówki wywołane przez Acanthamoeba (ODAK)

ODAK jest projektem badawczym mającym na celu opracowanie leku sierocego, poliheksanidu (PHMB), na pełzakowate zapalenie rogówki wywołane przez pełzaki z rodzaju Acanthamoeba, aby uzyskać bezpieczną i skuteczną terapię dla tej choroby. Czynnikiem ją wywołującym jest wolno żyjący pełzak z rodzaju Acanthamoeba, który występuje w powietrzu, glebie i wodzie. Może powodować infekcję oka, szczególnie u osób noszących soczewki kontaktowe, zwłaszcza przy niewłaściwej pielęgnacji oczu.

Jeśli ta wyniszczająca oczy choroba jest nieleczona, może powodować silny ból oraz prowadzić do utraty wzroku i konieczności wyłuszczenia gałki ocznej.  Nie ma obecnie zatwierdzonego leku na tę rzadką chorobę zakaźną. Aby zmienić tę sytuację i dostarczyć zatwierdzony lek, ustanowiono projekt ODAK. Prowadzeniem projektu zajmuje się SIFI S.p.A., włoska firma specjalizująca się w produktach do pielęgnacji oczu, przy współfinansowaniu z programu FP7 Komisji Europejskiej.

W ramach projektu ODAK zostaną przeprowadzone badania, w tym doświadczenia laboratoryjne i badania kliniczne z udziałem pacjentów, mające na celu dostarczenie danych naukowych pomocnych w opracowaniu pierwszego zatwierdzonego leku na zapalenie rogówki wywołane przez pełzaki z rodzaju Acanthamoeba. Ponadto wynikiem projektu będą informacje i porady dla lekarzy i personelu medycznego dotyczące skutecznego leczenia pacjentów.

Oczekujemy, że nasz program badawczy pomoże odkryć i przetestować nowe postacie leku PHMB oraz określić najskuteczniejszą farmakoterapię. Techniczne aspekty tego projektu badawczo-rozwojowego podzielono na pięć pakietów roboczych (WP):

WP1 – technologia farmaceutyczna:  WP1 obejmuje prace nad nową, stabilną postacią PHMB do zastosowania w badaniach nieklinicznych. Prowadzone przez 24 miesiące badania stabilności postaci leku będą dotyczyły wstępnie wyselekcjonowanych postaci leku. Wiedza na temat produktu i procesów zostanie następnie przekazana do zakładu produkcyjnego Moorfields Pharmaceuticals.

WP2 – badania niekliniczne:  Badania laboratoryjne w ramach fazy nieklinicznej będą prowadzone na wczesnym etapie projektu. Podczas tych badań, prowadzonych in vitro i in vivo, zostaną wyselekcjonowane najbezpieczniejsze i najskuteczniejsze postaci leku do badań klinicznych. Zostaną przeprowadzone następujące badania:

Farmakodynamiczne: doświadczenia wyjaśniające działanie leku w organizmie, zwłaszcza w obszarze zmienionym chorobowo, będącym miejscem docelowym leku.

Farmakokinetyczne: badania nad losem leku po dostaniu się do organizmu. 

Toksykologiczne: badania zapewniające, że lek jest wystarczająco bezpieczny, aby było możliwe zastosowanie go u pacjentów.

WP3 – produkcja leku: Zostaną przeprowadzone prace mające na celu wytworzenie partii PHMB do zastosowania w badaniach klinicznych oraz uzyskanie danych na temat stabilności zgodnie z wytycznymi Międzynarodowej Konferencji ds. Harmonizacji Wymagań Technicznych dla Rejestracji Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (ICH).

WP4 – badania kliniczne fazy l/lll: W tym pakiecie uzyskamy dane farmakokinetyczne, farmakodynamiczne, jak również dane na temat bezpieczeństwa i skuteczności PHMB w badaniu klinicznym fazy lll. Będzie można wybrać najbezpieczniejszy i najskuteczniejszy preparat PHMB do leczenia zapalenia rogówki wywołanego przez pełzaki z rodzaju Acanthamoeba, a następnie zoptymalizować go w ramach schematu stosowania u pacjentów. Do badań klinicznych zostaną włączeniu pacjenci:

Najpierw zostanie dokonany przegląd dotychczasowego leczenia pacjentów, aby ustalić aktualnie obowiązującą dobrą praktykę.

Zostaną przeprowadzone testy nowych postaci leku PHMB na zdrowych ochotnikach.

Na koniec zostaną przeprowadzone badania skuteczności nowych terapii na pacjentach z kilku klinik w Europie. Mamy nadzieję, że uda nam się wykazać, że PHMB jest skuteczną i bezpieczną terapią.

WP5 – kwestie prawne: Dane z doświadczeń, dobrej praktyki produkcyjnej i badań klinicznych zostaną zestawione w dokumentacji zgodnej z wymogami jakości Europejskiej Agencji Leków. Wyniki pakietów WP1–4 zostaną wykorzystane do przygotowania wniosku o pozwolenie na dopuszczenie PHMB do obrotu w leczeniu zapalenia rogówki wywołanego przez pełzaki z rodzaju Acanthamoeba.

Oczekiwane najważniejsze wyniki:

dostarczenie doświadczalnych dowodów naukowych na jakość, bezpieczeństwo i skuteczność PHMB w farmakoterapii zapalenia rogówki wywołanego przez pełzaki z rodzaju Acanthamoeba;

dostarczenie danych niezbędnych do dopuszczenia leku do obrotu przez Europejską Agencję Leków, dzięki czemu będziemy mogli rozpocząć jego dystrybucję i sprzedaż;

przygotowanie zaleceń dla lekarzy dotyczących leczenia zapalenia rogówki wywołanego przez pełzaki z rodzaju Acanthamoeba, opartych o dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności.

Dostarczając skuteczną terapię rzadkiej choroby, projekt ODAK przyczyni się do realizacji planu Międzynarodowego Konsorcjum ds. Badań nad Chorobami Rzadkimi (IRDiRC), mającym na celu opracowanie 200 nowych terapii do 2020 roku.

Projekt będzie realizowany przez współpracujące ze sobą organizacje europejskie, korzystające z pomocy międzynarodowych specjalistów z dziedziny chorób oczu i opieki zdrowotnej. Partnerami projektu są: Società Industria Farmaceutica Italiana (SIFI) S.p.A.  [Włochy], Uniwersytet w Rouen [Francja], Research Toxicology Centre S.p.A. [Włochy], Moorfields Eye Hospital [Wielka Brytania], PSR Group B.V. [Holandia] oraz Ceratium Limited [Wielka Brytania].