Résumé du projet

                              

Résumé du projet


Médicament orphelin contre la kératite à Acanthamoeba (ODAK pour Orphan Drug for Acanthamoeba Keratitis)

L’ODAK est un projet de recherche visant à développer le médicament orphelin Polyhexaméthylène Biguanide (ou PHMB) pour le rendre sûr et efficace pour traiter la kératite à Acanthamoeba. Il s’agit d’une maladie oculaire infectieuse due à un micro-organisme nommé Acanthamoeba, présent dans l’air, la terre et l’eau. Ce micro-organisme peut infecter les yeux. Il est souvent lié au port de lentilles de contact, surtout en présence de soins oculaires médiocres.

En l’absence de traitement, cette maladie oculaire invalidante provoque des douleurs intenses, baisse de vision pouvant entrainer la perte totale de la vision de l’œil atteint chez le patient.  Il n’existe actuellement aucun médicament homologué pour le traitement de cette maladie rare infectieuse. Pour remédier à cette situation et créer un médicament homologué, le projet ODAK a été créé. Dirigée par la société italienne SIFI SpA, spécialisée dans les produits de soins oculaires, il a été cofinancé par le 7ème PC de la Commission européenne. Le projet ODAK entreprendra des recherches scientifiques basées sur des expériences en laboratoire et des études cliniques en présence de patients en vue d’obtenir des preuves scientifiques à l’appui du développement du premier médicament homologué contre la kératite à Acanthamoeba. En outre, ce projet fournira des informations et conseils aux médecins et personnel soignant sur la façon de traiter efficacement les patients.

Le projet ODAK entreprendra des recherches scientifiques basées sur des expériences en laboratoire et des études cliniques en présence de patients en vue d’obtenir des preuves scientifiques à l’appui du développement du premier médicament homologué contre la kératite à Acanthamoeba. En outre, ce projet fournira des informations et conseils aux médecins et personnel soignant sur la façon de traiter efficacement les patients.

Notre programme de recherche devrait permettre d’identifier et de mettre à l’essai de nouvelles formulations de PHMB pour trouver le traitement le plus efficace pour les patients. Cinq modules de travail prendront en charge les aspects techniques de ce projet de recherche et de développement :

•             1er module : la technologie pharmaceutique : Ce premier module entreprendra des recherches visant à produire de nouvelles formulations PHMB stables pour utilisation au cours des études non cliniques. Ces études de stabilité des formulations s’étalant sur 24 mois fourniront des données sur la stabilité des formulations pharmaceutiques présélectionnées. Les connaissances acquises sur les produits et processus seront ensuite envoyées au site de fabrication de produits pharmaceutiques Moorfields Pharmaceuticals

•             2ème module : les études non cliniques : Les recherches en laboratoire, dites non-cliniques, auront lieu au début du projet. Ces études permettront d’identifier la(les) formulation(s) la(les) plus sûre(s) et efficace(s) de la présélection à tester au cours des études cliniques in vitro/in vivo. Les aspects suivants seront pris en compte :

o   Pharmacodynamique : expériences pour comprendre l’effet du médicament sur l’acanthamoebose expérimentale;

o   Pharmacocinétique : études en vue de comprendre ce qu’il advient du médicament une fois dans l’organisme ; 

o   Toxicologie : études visant à s’assurer que le médicament est administré à des doses sûres pour les patients

•             3ème module : fabrication du produit : Des travaux seront effectués pour la fabrication de lot(s) de PHMB à utiliser dans les études cliniques et la génération de données sur la stabilité conformément aux directives de l’International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use (ICH).

•             4ème module : phases I/III des études cliniques : Ces études servent à acquérir des informations pour extraire des données sur l’innocuité, l’efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du PHMB en phase III d’étude clinique. Le PHMB le plus sûr et efficace contre la kératite à Acanthamoeba sera identifié et optimisé dans un programme de traitement des patients. Les patients participeront aux études cliniques :

o   Tout d’abord, leurs traitements antérieurs seront étudiés pour identifier les bonnes pratiques actuelles ;

o   Deuxièmement, des essais des nouvelles formulations du PHMB seront entrepris parmi des volontaires en bonne santé ;

o   Enfin, les études cliniques testeront l’efficacité des nouveaux traitements chez les patients sur plusieurs cliniques ophtalmologiques à travers l’Europe. Nous espérons démontrer que le PHMB est sûr et efficace.

•             5ème module : affaires réglementaires : Les données issues de travaux expérimentaux, bonnes pratiques de fabrication et études cliniques seront recueillies dans un dossier qui respecte les normes de qualité requises par l’Agence européenne des médicaments. Les résultats des modules 1 à 4 serviront à remplir la documentation réglementaire de candidature pour l’autorisation de la mise sur le marché du PHMB pour traiter des patients atteints de kératite à Acanthamoeba.

 Les principaux résultats seront les suivants :

1)            Les preuves scientifiques expérimentales sur la qualité, l’innocuité et l’efficacité du PHMB en tant que traitement médicamenteux contre la kératite à Acanthamoeba ;

2)            Les preuves à fournir pour obtenir une autorisation de mise sur le marché de la part de l’Agence européenne des médicaments nous permettant de distribuer et de vendre ce médicament ;

3)            Les recommandations d’amélioration du traitement et la prise en charge de la kératite à Acanthamoeba par les cliniciens à partir des preuves d’efficacité et d’innocuité du médicament. 

En proposant un traitement efficace pour une maladie rare, le projet ODAK aidera le Consortium International de recherche sur les maladies rares dans son objectif de développer 200 nouveaux traitements d’ici 2020.

Ces travaux seront entrepris en collaboration par des organisations européennes soutenues par des experts internationaux de cette maladie oculaire et des soins médicaux. Les partenaires au projet sont les suivants : La Società Industria Farmaceutica Italiana-S.p.A.  [Italie] ; Université de Rouen [France] ; Centre de recherche en toxicologie S.p.A. [Italie] ; Moorfields Eye Hospital [Royaume Uni] ; PSR Group B.V. [Pays-Bas] ; Ceratium Ltd [Royaume Uni].