Project Summary

Medicamento huérfano para la queratitis por acantoamoeba (ODAK)

ODAK (Orphan Drug for Acanthamoeba Keratitis) es un proyecto de investigación para desarrollar el medicamento huérfano Polihexanida (PHMB) para conseguir un medicamento seguro y eficaz para el tratamiento de la queratitis por acantoamoeba. Se trata de una enfermedad ocular infecciosa causada por un microorganismo de vida independiente denominado acantoamoeba, presente en la atmósfera, el suelo y el agua. El microorganismo puede infectar los ojos y a menudo está relacionado con el uso de lentes de contacto, especialmente en circunstancias de cuidado atención ocular deficiente.

Sin tratamiento, esta enfermedad ocular incapacitante causa en los pacientes intensos dolores, pérdida de visión y enucleación del globo ocular. Actualmente no existe ningún medicamento aprobado para tratar esta enfermedad infecciosa rara. El proyecto ODAK se ha creado con el fin de cambiar esta situación y proporcionar un tratamiento con un medicamento aprobado.<0} {0>Led by SIFI SpA, an Italian company specialising in eye care products, the project is co-funded by the European Commission FP7 programme.<}0{>Dirigido por SIFI SpA, empresa italiana especializada en productos de oftalmología, el  proyecto está cofinanciado por el programa FP7 de la Comisión Europea.<0} {0>The ODAK project will undertake scientific research using laboratory experiments and clinical studies with patients, to provide scientific evidence to support the development of the first approved drug targeting Acanthamoeba keratitis.<}99{>El proyecto ODAK llevará a cabo una investigación científica mediante experimentos en laboratorio y estudios clínicos con pacientes para conseguir datos científicos que apoyen el desarrollo del primer medicamento aprobado destinado a combatir la queratitis por acantoamoeba.<0} {0>In addition the project will provide information and advice to doctors and healthcare providers on how to treat patients effectively.<}100{>Además, el proyecto proporcionará información y asesoramiento a los médicos y personal de asistencia sanitaria sobre el tratamiento eficaz de los pacientes.

Con nuestro programa de investigación esperamos identificar y probar nuevas fórmulas de PHMB para encontrar la farmacoterapia más eficaz para tratar a los pacientes. Cinco grupos de trabajo abordarán los aspectos técnicos del proyecto de investigación y desarrollo:

•             WP1 Tecnología farmacéutica: WP1 llevará a cabo investigaciones para producir nuevas fórmulas estables de PHMB para su uso en estudios no clínicos. Los estudios de estabilidad de las fórmulas a lo largo de 24 meses proporcionarán datos sobre la estabilidad de las fórmulas de medicamentos seleccionadas. El conocimiento sobre productos y procesos se trasladará a continuación al centro de fabricación de Moorfields Pharmaceuticals

•             WP2 Estudios no clínicos: Las investigaciones basadas en laboratorio, denominadas fase no clínica, tendrán lugar en las primeras etapas del proyecto. Estos estudios identificarán la fórmula o fórmulas de medicamentos seleccionadas que resulten más seguras y eficaces para ser probadas en ensayos clínicos sobre la base de estudios in vitro/in vivo. Entre ellos se incluyen:

o   Farmacodinámica: experimentos para comprender el efecto que el medicamento tiene sobre el cuerpo, en particular la zona enferma a la que va destinado el medicamento;

o   Farmacocinética: estudios para comprender qué sucede con el medicamento una vez que está en el cuerpo;

o   Toxicología: estudios para garantizar que el medicamento se utiliza en niveles seguros para los pacientes

•             WP3 Fabricación del producto: Se trabajará para fabricar lote(s) de PHMB para su uso en ensayos clínicos y para producir datos que respalden la estabilidad de acuerdo con las pautas de la Conferencia Internacional sobre Armonización de los requisitos técnicos para el registro de los medicamentos de uso humano (ICH).

•             WP4 Estudios clínicos Fase I/Fase III: Estos estudios proporcionarán información para determinar los datos farmacocinéticos, farmacodinámicos/de eficacia y de seguridad para PHMB en un ensayo clínico de Fase III. El producto PHMB más seguro y eficaz para tratar a los pacientes con queratitis por acantoamoeba será identificado y optimizado en un régimen de tratamiento para los pacientes. Se realizarán ensayos clínicos con participación de pacientes:

o   En primer lugar, se llevará a cabo un análisis de los medicamentos empleados en el pasado para tratar a los pacientes que sufren esa enfermedad, con el fin de identificar las buenas prácticas actuales;

o   En segundo lugar, se realizarán pruebas de nuevas fórmulas del medicamento PHMB con voluntarios sanos;

o   por último, los ensayos clínicos probarán la eficacia de los nuevos tratamientos con pacientes en diversas clínicas europeas. Esperamos demostrar que la PHMB es una terapia eficaz y segura.

•             WP5 Cuestiones reglamentarias: Los datos del trabajo experimental, prácticas correctas de fabricación y ensayos clínicos serán reunidos en un expediente que cumpla con los criterios de calidad exigidos por la Agencia Europea de Medicamentos. Los resultados de WP1-4 se utilizarán para completar la documentación reglamentaria para solicitar la autorización de comercialización de PHMB para tratar a los pacientes con queratitis por acantoamoeba.

 Los resultados principales serán:

1)            los datos científicos experimentales sobre la calidad, la seguridad y la eficacia de PHMB como tratamiento farmacológico de la queratitis por acantoamoeba;

2)            proporcionar los datos necesarios para una autorización de comercialización de la Agencia Europea de Medicamentos que nos permita distribuir y vender el medicamento;

3)            recomendaciones para mejorar el tratamiento y la gestión de la queratitis por acantoamoeba por parte del personal médico sobre la base de los datos de eficacia y seguridad.

Al proporcionar un tratamiento eficaz de una enfermedad rara, el proyecto ODAK apoyará el objetivo del Consorcio Internacional de Investigación de Enfermedades Raras para desarrollar 200 nuevas terapias para el año 2020.

El trabajo se llevará a cabo mediante una colaboración de organizaciones europeas con el apoyo de expertos internacionales en esta enfermedad ocular y expertos en asistencia sanitaria. Los socios del Proyecto son: Società Industria Farmaceutica Italiana- S.p.A. [Italia]; Universidad de Rouen [Francia]; Research Toxicology Centre S.p.A. [Italia]; Moorfields Eye Hospital [Reino Unido]; PSR Group B. V. [Países Bajos]; Ceratium Limited [Reino Unido].P